Генная терапия Сарепта Дюшенна получает более широкое применение от FDA

Несмотря на неоднозначные результаты тестирования, представители агентства определили, что Elevidys показал достаточно, чтобы оправдать маркировку, которая включает в себя всех пациентов в возрасте не менее 4 лет и имеющих специфические генетические мутации.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) существенно ослабило ограничения на первую генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна, приняв решение, которое может значительно расширить ее использование, несмотря на то, что остаются вопросы о ее эффективности.

В четверг агентство сделало терапию под названием Elevidys, продаваемую биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics, доступной для людей с болезнью Дюшенна, которым не менее четырех лет и которые имеют мутации в определенном гене, независимо от того, могут ли они все еще ходить.

Для тех, кто все еще находится на амбулаторном лечении, агентство также преобразовало условное одобрение Elevidys в полное, что означает, что его доступность на рынке в этих условиях больше не зависит от дополнительных тестов. Разрешение для пациентов с болезнью Дюшенна, которые не являются амбулаторными, зависит от результатов исследования фазы 3 под названием Envision, которое в настоящее время проводится.

«Сегодняшнее одобрение расширяет спектр пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, имеющих право на эту терапию, помогая удовлетворить текущую, неотложную потребность в лечении пациентов с этим разрушительным и опасным для жизни заболеванием», — сказал Питер Маркс, глава Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.

Маркс сыграл ключевую роль в принятии решения в четверг. Документы, опубликованные FDA, показывают, что он отклонил решения рецензентов агентства, а также высокопоставленных чиновников в своем центре, которые выступали за отклонение заявки Сарепты. Их скептицизм проистекал из отрицательных данных, полученных Сарептой при тестировании Elevidys, и их неуверенности в том, что основной биологический эффект лечения действительно приведет к пользе.

В служебной записке Маркс написал, что он пришел к «иному выводу», чем его сотрудники, по поводу интерпретации данных Сарепты, и обнаружил, что баланс между риском и пользой благоприятен для Elevidys.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в июне прошлого года одобрило препарат Elevidys только для определенных мальчиков в возрасте от 4 до 5 лет, а в США, по оценкам Сарепты, ежегодно их насчитывается около 400. Новое одобрение распространяется примерно на 80% пациентов с болезнью Дюшенна, сообщил представитель компании.

Это расширение может ускорить продажи, которые в общей сложности составили 334 миллиона долларов, но в последнее время, похоже, выровнялись. При прейскурантной цене в 3,2 миллиона долларов США Elevidys является одним из самых дорогих лекарств в мире.

Болезнь Дюшенна – это прогрессирующее и смертельное заболевание, приводящее к атрофии мышц, которое в первую очередь поражает мальчиков. Люди с этим заболеванием постепенно теряют способность ходить, как правило, в подростковом возрасте, и могут умереть от осложнений на сердце или легких в возрасте 30 лет.

Источник: BiopharmaDive